國家衛(wèi)生計生委、國家食品藥品監(jiān)督管理總局近日聯(lián)合發(fā)布我國首個《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》（以下簡稱《管理辦法》），對干細胞臨床研究的機構資質和條件作出規(guī)范，并明令禁止發(fā)布干細胞臨床研究廣告，限定多項措施保護受試患者的權益。有數據顯示，預計到2016年，國內干細胞產業(yè)的市場規(guī)模將達千億元。有業(yè)內人士認為，隨著管理辦法的公布，干細胞產業(yè)尤其是治療領域將迎來春天。

干細胞研究逐利傾向明顯

干細胞是一類具有自我復制能力的多潛能細胞，在一定條件下可以分化成多種功能細胞。由于具有增殖和分化的特性，干細胞作為“種子”細胞可參與細胞替代和組織再生。干細胞研究作為近年來醫(yī)學前沿重點發(fā)展領域，展現(xiàn)出了良好發(fā)展前景，給某些疑難疾病的有效治療帶來了希望，受到廣泛關注。

國家衛(wèi)計委表示，我國在“十二五”科技規(guī)劃中對干細胞研究給予了重點支持，并取得可喜進展。但在干細胞研究和轉化應用快速發(fā)展的同時，也出現(xiàn)了一些問題，如機構逐利傾向明顯，收取高額費用；干細胞制備標準不統(tǒng)一，質量存在嚴重隱患等問題；又由于缺乏有效學術、倫理審查和知情同意，使受試者權益難以保障。一些逃避政府監(jiān)管、缺乏臨床前研究數據的干細胞治療屢禁不止。制定相關管理辦法，規(guī)范干細胞臨床研究，充分保護受試者權益勢在必行。

據悉，除了技術已經成熟的造血干細胞治療血液疾病以外，我國并未批準采用干細胞臨床治療其他任何疾病，只能用于臨床研究。有專家指出，中國干細胞臨床治療目前最顯著的問題是“未熟先熱”，被嚴重擴大使用了。

醫(yī)院不得向受試患者收取費用

國家衛(wèi)計委解讀《管理辦法》時表示，該《管理辦法》適用于在醫(yī)療機構開展的干細胞臨床研究，不適用于已有成熟技術規(guī)范的造血干細胞移植，以及按藥品申報的干細胞臨床試驗。

《管理辦法》提出，醫(yī)療機構按照《管理辦法》要求完成干細胞臨床研究后，不得直接進入臨床應用；如申請藥品注冊臨床試驗，可將已獲得的臨床研究結果作為技術性申報資料提交并用于藥品評價。在臨床研究過程中，所有關于干細胞提供者和受試者的所有資料的原始記錄須做到準確、清晰并有電子備份，保存至臨床研究結束后30年。干細胞制劑的追蹤資料也要從最后處理之日起保存至少30年。

《管理辦法》還明確，醫(yī)療機構不得向受試患者收取干細胞臨床研究相關費用，不得發(fā)布或變相發(fā)布干細胞臨床研究廣告。開展干細胞臨床研究必須遵循科學、規(guī)范、公開的原則，必須遵循倫理并充分保護受試者權益的原則。從事干細胞臨床研究的醫(yī)療機構必須是三級甲等醫(yī)院，具有藥物臨床試驗機構資格和開展相關研究的條件，具備處置干細胞研究可能遇到風險的能力。

《管理辦法》提出自文件發(fā)布之日起，干細胞治療相關技術不再按照第三類醫(yī)療技術管理。

風險高項目要為受試者購買保險

《管理辦法》還規(guī)定，開展干細胞臨床研究的機構應當加強受試者保護。干細胞臨床研究人員必須用通俗、清晰、準確的語言告知供者和受試者所參與的干細胞臨床研究的目的、意義和內容，以及預期受益和潛在的風險，并在自愿原則下簽署知情同意書。對風險較高的項目，研究機構應當采取有效措施進行重點監(jiān)管，并通過購買第三方保險，為受試者提供相應保障。

如果受試者在干細胞臨床研究過程中出現(xiàn)了嚴重不良事件，如傳染性疾病、造成人體功能或器官永久性損傷、威脅生命、死亡，或必須接受醫(yī)療搶救的情況，研究人員應當立刻停止臨床研究。

《管理辦法》規(guī)定國家和省級衛(wèi)生計生行政和食品藥品監(jiān)管部門應當根據工作需要成立干細胞臨床研究專家委員會和倫理專家委員會，并明確專家委員會的職責要求，指出專家委員會應當為干細胞臨床研究管理提供技術支撐和倫理指導，對已備案的醫(yī)療機構和研究項目進行現(xiàn)場核查和評估，對機構學術、倫理委員會研究項目管理工作進行督導、檢查，促進干細胞臨床研究規(guī)范開展。

有數據預測，到2016年，國內干細胞產業(yè)的市場規(guī)模將達千億元，到2020年全球干細胞產業(yè)規(guī)模將達到4000億美元。不過，有業(yè)內人士提出，《管理辦法》顯示干細胞領域的臨床應用并未放開，干細胞研究發(fā)展還處于初級階段，進行商業(yè)化的應用還需要時間。

據悉，《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》也一同發(fā)布，從干細胞制劑的制備、體外試驗、體內動物試驗，到植入人體的臨床研究及臨床治療的整個過程，對所使用的干細胞制劑在細胞質量、安全性和生物學效應方面進行相關的研究和質量控制。