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SMA又稱為脊髓性肌萎縮癥，目前此病有治療的希望。因為目前已經(jīng)有兩款藥物，即諾西那生鈉和Zolgensma，可以用于此病的治療。此兩種藥物目前已被FDA批準，應用到SMA的臨床治療。SMA的致病基因是SMN1 ，又稱為運動神經(jīng)元存活基因1 ，主要因為SMN1突變而引起。人體內還有一個神經(jīng)元的存活基因，即SMN2。SMN1和SMN2兩者只相差5個bp左右的堿基差異，但產(chǎn)生的SMN蛋白不同。目前，諾西那生鈉主要應用于反義寡核苷酸，所以可使SMN2能剪接成相對比較完整和正常的SMN。另外一種治療SMA的藥即Zolgensma，主要應用于抗病毒載體如AVV9，直接攜帶SMA蛋白進行鞘內注射，使患者有更多的SMA正常重合的基因編碼蛋白，用于改善患者的臨床癥狀，所以SMA有一定的希望治療。