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諾西那生鈉通?？梢酝耆斡鶶MA，即脊髓性肌萎縮癥，但是需要長期應(yīng)用諾西那生鈉才有效果，且是鞘內(nèi)給藥，即需要通過腰穿的方法注射藥物，操作并不方便。諾西那生鈉是反義寡聚核苷酸，是一種基因治療，是SMA的特效治療，通?？梢詮母旧现斡鶶MA。目前諾西那生鈉在國內(nèi)上市不足2年，通常效果較好，但價格過高，而且需要長期治療，一般家庭可能難以負(fù)擔(dān)。但諾西那生鈉給許多脊髓肌萎縮癥患者帶來福音，是目前有效的藥物，且沒有替代產(chǎn)品。但同時技術(shù)也在革新，也可能會產(chǎn)生類似的藥物，更多靶向藥物也會問世，對于SMA的治療可起到推波助瀾的作用。