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肌營養(yǎng)不良癥是一種遺傳性疾病，是由于肌肉基因的突變導(dǎo)致肌纖維、肌細(xì)胞不能維持正常的生理功能，逐漸壞變、死亡、丟失導(dǎo)致肌肉無力、萎縮。肌營養(yǎng)不良癥是一種遺傳性疾病，針對這種遺傳性疾病目前人類的治療方法非常有限，很多肌營養(yǎng)不良沒有特效藥物，但并不代表沒有藥物治療，如現(xiàn)在最常見的杜氏肌營養(yǎng)不良，即Dystrophin肌營養(yǎng)不良，進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良，是最常見的肌營養(yǎng)不良。在剛剛發(fā)病的早期，在2-3歲時(shí)，可以給患者盡早開始激素治療。激素可以有效減少患者出現(xiàn)呼吸肌無力的時(shí)間，可以推遲患者癱瘓?jiān)诖采系臅r(shí)間。除此之外還有藥物如大劑量艾地苯醌可能對患者有潛在的治療作用。目前人類對該類病人還在發(fā)展基因治療手段，如51號外顯子缺失表現(xiàn)為進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良，有一種藥物叫51號外顯子跳躍可以跳過51號外顯子，能夠表達(dá)出相對正常的蛋白，在很多患兒中取得了相當(dāng)不錯(cuò)的效果。該類藥物正在源源不斷的被開發(fā)出來，將來針對該類病會有越來越多的辦法。其他類肌營養(yǎng)不良也面臨著同樣的情況，相應(yīng)的特效藥物或可能有效的藥物都在不停的探索和開發(fā)當(dāng)中。