CAR-T主要針對的是血液惡性腫瘤，包括急性B淋巴細胞白血病、B細胞非霍奇金淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤等癌癥。在實體瘤治療中，CAR-T也在進行臨床研究，包括神經母細胞瘤和膠質瘤等。
CAR-T是一種新的免疫治療方法，通過基因工程技術改造T細胞受體TCR，使其能夠識別惡性腫瘤細胞表面表達的特異性抗原或腫瘤相關性抗原，從而激發(fā)抗腫瘤免疫反應，殺死惡性腫瘤細胞。在急性白血病，尤其是急性淋巴細胞白血病治療中，CAR-T具有意想不到的效果。基于這一原因，美國FDA已經批準了該免疫治療方法用于急性淋巴細胞白血病的治療。
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