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因?yàn)榧I養(yǎng)不良是基因病、遺傳病，所以大家對基因藥物的治療比較期待。目前杜氏型肌營養(yǎng)不良基因藥物研究比較多，也比較深入，有些藥物目前也處于了臨床試驗(yàn)階段，但還沒有臨床上市。研究比較早的是PTC124藥物，是治療基因無義突變引起假肥大型肌營養(yǎng)不良的藥物，目前國外已經(jīng)上市，國內(nèi)正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)當(dāng)中。 另外，還有外顯子跳躍的藥物也正在研究當(dāng)中，有45號外顯子跳躍、51號外顯子跳躍，還有53號外顯子跳躍藥物都在研制中。但根據(jù)目前報(bào)道，雖然上述藥物可以延長患者行走距離和行走時(shí)間，但不是根治的方法。還有一種迷你dystrophin基因藥物的研究，在動物試驗(yàn)身上收到了較好的結(jié)果，能把癥狀較重的DMD變成癥狀較輕的BMD，所以大家對此藥物也比較期待。 總而言之，基因治療的藥物尚需要耐心的等待，目前還不能用于臨床，不能用在患者身上。而現(xiàn)在治療可以應(yīng)用中醫(yī)藥制劑，適當(dāng)康復(fù)訓(xùn)練以及結(jié)合矯形器應(yīng)用，能達(dá)到改善癥狀、提高生活質(zhì)量，延長壽命以及行走時(shí)間的目的。